红腾网 2026 AAN | 神经四大领域新药进展速览

CIDP:补体抑制剂的长期答卷
Riliprubart(皮下注射C1s补体抑制剂)II期试验76周随访:
- SoC有效组:≥80%患者停用原治疗转为单药后保持无复发- 难治组:78%维持应答;初治组:86%维持应答- 血浆NfL水平较基线降低35%
→ 从静脉给药转向便捷皮下注射,长期疾病控制稳定
全身型重症肌无力(gMG):双重突破
Gefurulima(C5补体抑制剂纳米抗体,每周一次皮下注射):
- AChR抗体阳性患者,第1周即见MG-ADL改善- 第26周:-4.2分 vs 安慰剂-2.6分(P<0.0001)- 未报告脑膜炎球菌感染
艾加莫德(FcRn拮抗剂):
- AChR抗体阴性gMG患者首次III期阳性结果- 第4周MG-ADL改善:-3.35分 vs 安慰剂-1.90分(P=0.0068)
偏头痛预防治疗
阿托吉泮(口服CGRP受体拮抗剂):
- 治疗52周,平均体重下降3.44公斤- 34.9%患者体重降幅>5%(平均减重10公斤)- 12.8%患者降幅>10%(平均减重16.49公斤)
瑞玛奈珠单抗(CGRP单抗,儿科):
- 发作性偏头痛(EM):月偏头痛天数减少-2.5天 vs -1.4天(P=0.0210)- 慢性偏头痛(CM):与安慰剂无差异(-3.8 vs -3.7天)
阿尔茨海默病(AD)
司美格鲁肽:
- 治疗12周,脑脊液p-tau181、总tau、神经颗粒素显著降低- 下调NK细胞和CD8⁺T细胞的细胞毒性相关基因表达- → 作用机制可能为调节神经炎症,而非直接靶向淀粉样蛋白
Valiltramiprosate(口服抗淀粉样寡聚体前体,APOE4/4纯合子人群):
- ARIA-E发生率:治疗组vs安慰剂均约3%(均为无症状)- 微出血灶进展:治疗组9% vs 安慰剂14%- 不良事件:一过性轻度恶心(26%)、体重下降(14%)
→ 未增加ARIA风险,为无法耐受抗体治疗的AD患者提供口服新路径
✅ 总结
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